دانشمندان ژاپنی کروموزوم سندرم داون را حذف کردند | سلول‌ها پس از ویرایش ژن، رفتار طبیعی پیدا کردند

پژوهشگران ژاپنی با استفاده از ابزار کریسپر، کروموزوم اضافی عامل سندرم داون را از سلول‌های انسانی حذف کردند؛ اقدامی که ژن‌های عصبی را فعال و فعالیت‌های غیرطبیعی را متعادل کرد.

محققان دانشگاه میه ژاپن از یک موفقیت بزرگ در زمینه مهندسی ژنتیک خبر دادند. آنها توانسته‌اند با استفاده از ابزار کریسپر-Cas9 کروموزوم شماره ۲۱ اضافی را که عامل اصلی سندرم داون است، از سلول‌های انسانی در محیط آزمایشگاه حذف کنند.

کریسپر مانند یک «قیچی مولکولی» عمل می‌کند. محققان در این پژوهش، با استفاده از یک روش بسیار دقیق به نام «ویرایش ویژه آلل» (Allele-specific editing) این قیچی را طوری برنامه‌ریزی کردند که فقط به سراغ یکی از سه نسخه کروموزوم ۲۱ برود و آن را از ژنوم سلول حذف کند، بدون آنکه به دو نسخه سالم دیگر آسیبی برساند.

نتایج این آزمایش که روی سلول‌های بنیادی پرتوان القایی (iPSCs) و فیبروبلاست‌های پوست افراد مبتلا به سندرم داون انجام شد، جالب توجه بود؛ این روش با موفقیت توانست کروموزوم اضافی را در بخش قابل‌توجهی از سلول‌ها حذف کند.

پس از این «نجات کروموزومی»، الگوی بیان ژن‌ها در سلول‌های اصلاح‌شده به حالت طبیعی بازگشت. به عنوان مثال، ژن‌های مرتبط با توسعه سیستم عصبی فعال‌تر شدند و ژن‌های مرتبط با متابولیسم که در سندرم داون بیش‌فعال هستند، به سطح نرمال بازگشتند.